A gyógyszeripar a ritka betegségekre összpontosít "30 évvel ezelőtt nem voltak nyereségesek"

Becslések szerint a ritka betegségek gyógyszerei 2024-re a világ gyógyszereladásának 20% -át teszik ki

összpontosít

Alig két hete az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA, angol rövidítése miatt) minden rekordot megdöntött azzal, hogy zöld utat adott a világ legdrágább gyógyszerének. Zogelsmáról szólt, génterápia, amelyet kétéves kor alatti gyermekek gerinc-izomsorvadásának (SMA) kezelésére terveztek, ez a ritka betegség 10 000 születésből 1-et érint. 2,1 millió euróba kerül.

Becslések szerint az Egyesült Államokban, egy országban, ahol több mint 327 millió lakos él, körülbelül 400 csecsemő szenvednek SMA. Ez azt jelenti, hogy - a betegség súlyossága ellenére - a Zogelsma iránti kereslet kicsi, ezt a tényezőt az ágazat használja az ár igazolására ennek a gyógyszernek.

Zogelsma az az, amit az iparban ritka betegségek gyógyszereként ismernek. Megkeresztelték őket árvákként, mert a szokásos piaci körülmények között a gyógyszeripar alig érdeklődik kis betegek számára történő termékek kifejlesztése és forgalmazása iránt, amint azt az Európai Ritka Betegségek Szervezete kifejtette. Vagyis: olyan termékekről van szó, amelyek üzleti társadalmi szempontból fontos társadalmi értéke ellenére sem érdekelnek.

A trend változása

Úgy tűnik azonban, hogy ez a tendencia megváltozott az iparban az elmúlt években. Most a ritka betegségek jövedelmezőek, ezért gyógyszereket fejlesztenek ezek enyhítésére. Ennek sok oka van: a technológia fejlesztése, szabályozási változások, az innovatív szabadalmaztatott gyógyszerek létrehozásának óriási előnyei és a „farmák” lehetősége a magas árnak köszönhetően visszaszerezni a kezdeti beruházást.

Ennek eredményeként piaci részesedése csak globálisan növekszik, és sokkal gyorsabb ütemben, mint a generikus gyógyszereké. Az Evaluatepharma amerikai gyógyszeripari tanácsadó cég legfrissebb jelentése szerint, A ritka betegségek gyógyszereinek árbevétele 20% -ot tesz ki világszerte 2024-re.

Kevesebb, mint 10 év alatt megduplázták eladásaikat, a 2010. évi 72 000 millió dollárról a 2018-ban nyilvántartott 131 000 millió dollárra nőttek. 2024-re ezek megháromszorozódnak, a tanácsadás előrejelzése szerint.