Az első, ritka genetikai elhízás miatt jóváhagyott gyógyszer Actualidad 24 Noticias
Az amerikai FDA szabályozó ügynökség jóváhagyott egy MC4R agonistát három, elhízást okozó ritka genetikai rendellenességre
Az elhízáshoz vezető genetikai állapotok között három olyan körülmény áll fenn POMC génhiány, PCSK1 vagy LEPR. Mindhárom rendellenesség ritka, de az őket elszenvedőket már egészen kicsi koruktól elhízáshoz vezetik.
Most olyan kezeléssel rendelkeznek, amely megkönnyítheti a helyzetüket. Az amerikai élelmiszer- és gyógyszerszabályozó ügynökség, az FDA, csak jóváhagyta a gyógyszert setmelanotid krónikus súlykontrollra hat éves és idősebb betegeknél, akiknek elhízása a fent említett ritka genetikai állapotok miatt: Proopiomelanokortin-hiány (POMC), proprotein-szubtilizin/1-es típusú kexin-hiány (PCSK1) és leptin-receptor-hiány (LEPR) genetikai tesztekkel igazolva.
A POMC, PCSK1 vagy LEPR gének hiányában vagy rendellenességében szenvedő emberek válnak nagyon fiatalon súlyosan elhízott. A betegek születésükkor általában normális testsúlyúak, de a BMI az étvágyszabályozást, a teljes érzés képességét és az anyagcserét befolyásoló genetikai hiba miatt megnő.
A három vannak nagyon ritka állapotok; mindegyikből alig van 150 eset az orvosi szakirodalomban.
Az FDA jóváhagyásával ez a gyógyszer (Imcivree, a Rhythm Pharmaceuticals-tól) lesz az első engedélyezett e három genetikai állapotra.
Via MC4R
A setmelanotid a melanokortin receptor 4 agonista (MC4R), amely az étvágyat és a jóllakottságot szabályozó agyi területek aktiválásával működik megakadályozza ezeknek a betegeknek a túlevést, blokkolja a hyperphagia kialakulását, és így lehetővé teszi számukra a fogyást. Ezenkívül a gyógyszer növeli az anyagcserét nyugalomban, és ezzel együtt a nyugalomban elégetett kalóriák mennyiségét, ami hozzájárul a fogyáshoz is.