Az optogenetika, egy új terápia, amely ötvözi a génterápiát és a fényt - InfoTecnoVision
Az optogenetika egy új és forradalmi technológia/terápia, amely a génterápia és a fény kombinációján alapul, amellyel a különböző idegsejtek meglehetősen pontosan azonosíthatók és szabályozhatók. Ez valami olyasmi, amely sok elvárást támaszt az idegtudományi közösségben, mivel ideális eszköz az idegsejt agyi áramkörök működésének azonosítására, ami nagy előrelépés a különféle betegségek, köztük a Parkinson-kór, az epilepszia vagy a skizofrénia tanulmányozásában és kezelésében. Az első klinikai vizsgálatok azonban megkezdődtek a szemészet területén, különösen a retinitis pigmentosa betegeknél.
Ez a patológia a retina degeneratív betegsége, amelyben a szem ezen részének fényérzékeny sejtjei fokozatosan elpusztulnak, ami az éjszakai látás és a perifériás látás progresszív elvesztését okozza, amelyet végül a központi látás elvesztése és vakság követ.
Miért választották ki ezt a patológiát, és nem egy másikat? Nos, mivel megfelel három nagyon fontos követelménynek, amelyek ideális lehetőséget kínálnak ennek az új terápiának a megvalósításához:
- A szem ideális szerv ehhez a technológiához, mivel sokkal "hozzáférhetőbb", mint az agy. Az utóbbiakra való reagálás érdekében műtétet kell alkalmazni egy száloptikai kábel bevezetésére és a kívánt sejtek fénnyel való stimulálására, miközben a szemen keresztül ez felesleges, mivel ugyanaz a környezeti fény stimulálja ezeket a sejteket.
- Ebben a patológiában a retina fényérzékeny sejtjeinek degenerációja tapasztalható, ezért ismét optimális terep az optogenetikának köszönhetően a retina ganglionos idegsejtjeinek fényérzékeny sejtekké történő átalakítása.
- Retinitis pigmentosa esetében a látóideg sértetlen, így garantált az idegátvitel ezekből a sejtekből az agyba.
Jelenleg két vállalat kezdett kísérletezni a retinitis pigmentosa optogenetikájával: a GenSight Biologics és a RetroSense Therapeutics. Az első, a GenSight, még nem kezdte el klinikai vizsgálatokat végezni ezen patológiájú embereken, csak állatokon (itt szeretném hangsúlyozni, hogy ez a vállalat már jó eredményekkel kísérletezett génterápiával a Leber örökletes optikai neuropathia, egy ritka genetikai degeneratív szembetegség, amelyre nincs gyógyító kezelés). Ez a második cég, a RetroSense, amely már elkezdett klinikai vizsgálatokat folytatni pigment retinitisben szenvedő betegeknél. Egyébként ezt a második vállalatot nem sokkal ezelőtt szerezték meg az Allergan laboratóriumai, jól példázva ennek a terápiának a lehetőségeit és az érdeklődését, amely felébreszt. Kétségtelen, hogy ez a megszerzés előnyös lesz az optogenetika fejlődésének és fejlődésének, mivel a Retrosense több technikai és gazdasági erőforrással rendelkezik a klinikai vizsgálatok folytatásához.
De hé, menjünk oda, ami érdekel és rendben ...
Mi az optogenetika?
Az optogenetika olyan technológia/terápia, amely ötvözi az optikai módszereket, amelyek lézer vagy LED fényvillanásai lehetnek, genetikai módszerekkel. A cél az, hogy egy meghatározott idegsejtcsoportra vigyük át a mikrobiális eredetű fényérzékeny fehérjéket, az úgynevezett opszinokat kódoló CDNS-t. Ezzel a technikával a fényérzékeny fehérjéket kódoló exogén géneket, amelyek fény révén módosítják a sejtek viselkedését, bejuttatják a sejtekbe.
Az optogenetika alapjait egysejtű szervezet, a Chlamydomonas Reinhardtii alga és annak fényforrás felé történő elmozdulásának tanulmányozása során találjuk meg. Peter Hegemann, Georg Nagel és Ernst Bamberg orvosok felfedezték a Channelrodopsin 2 (ChR2) nevű fehérjét, amelyet ez az algák használnak a fény felé.
Erős, 473 nm-es kék fénysugárral történő stimulálás után a ChR2 kinyílik, lehetővé téve az ionok áthaladását a sejt elektrokémiai gradiensén keresztül. A neuronok elegendő mennyiségű ChR2-t expresszálnak, így a kék fény száloptikán keresztül lehetővé teszi a csatorna kinyílását és a nátrium bejutását az idegsejtbe. Amikor a ChR2 expresszálódik az idegsejtek membránjában, a fényimpulzusok cselekvési potenciálokká alakulnak át.
Ez egy új technológia, amelyet Boriz Zemelman és Gero Miesenböck kezdtek el fejleszteni 2002-ben, bár a legfontosabb tudós ezen a területen Dr. Karl Deisseroth a Stanfordi Egyetemről, mivel ő volt az első, aki 2005-ben bemutatta a igazán hasznos optogenetikai rendszer a canalrhodopsin alkalmazásával 2. A Nature Methods folyóirat 2010-ben az optogenetikát nevezte meg az év legfontosabb módszerének.
Ez a technika széles körben elterjedt a különböző kutatócsoportok között az ideggyógyászat területén, mert azon túl, hogy ideális eszköz az idegi agyi áramkörök működésének azonosítására, meglehetősen egyszerű módszer, könnyen megtanulható és nem igényel nagy beruházásokat, mivel viszonylag alacsony felszerelési költség mellett már meg lehet kezdeni a vizsgálatot ezzel a forradalmi technikával, amely nagyon hasznosnak ígérkezik a patológiák sokaságában részt vevő sejtpopulációk azonosítására, hozzájárulva ezzel az új kezelések kereséséhez.
Az optogenetika alkalmazásai
A retinitis pigmentosa ezen technológiájának jelenlegi alkalmazásán kívül vannak más esetek is, amelyekben már kísérleteztek, vagy amelyekben várhatóan el fognak érni eredményeket. Közülük a következők emelkednek ki:
Gyerünk, amint láthatja, az optogenetika több esetben is megmutathatja értékét, és azt hiszem, ez kedvez nekünk, a vak emberek közösségének, mivel ezek az első klinikai vizsgálatok a retinitis pigmentosa esetében létfontosságúak a jövőbeni felhasználás szempontjából más terápiákban, és ez azt jelenti, hogy sokkal több technikai és pénzügyi forrást különítenek el. De hé, a cikk végén, a befejezésben beszélek erről az érdekes pontról. Menjünk lépésről lépésre.