Orphanet Menkes betegség

- Keresés
- Klinikai tünetek és tünetek
- Besorolások
- Gének
- Fogyatékosság
- Enciklopédia a nagyközönség számára
- Enciklopédia szakembereknek
- Sürgősségi útmutatók
- Források/eljárások
Ritka betegség keresése
Egyéb keresési lehetőség (ek)
Menkes-betegség
A betegség meghatározása
A Menkes-kór (MD) a réz anyagcseréjének súlyos multisystem rendellenessége, amelyet progresszív neurodegeneráció és markáns kötőszöveti rendellenességek, valamint ritka, perverz és rendellenes haj jellemez.
ORPHA: 565
Összegzés
Járványtan
Nincsenek adatok a prevalenciáról. A születéskor előfordulási gyakorisága Európában 1/300 000, Japánban 1/360 000. Ausztráliában magasabb éves előfordulási gyakoriságot írtak le (1/50 000-100 000), amelynek oka lehet egy alapító hatás. Az MD egy X-hez kapcsolódó betegség, amely főleg a férfiakat érinti, míg a nők általában nem érintett hordozók.
Klinikai leírás
Az újszülött korában jelenik meg. A legtöbb beteg megfelelő intézkedésekkel, határozott időre születik. Esetenként születéskor cephalohematomákat és spontán töréseket észlelnek. Az újszülöttek korai szakaszában a betegek elhúzódó sárgasággal, hipotermiával, hipoglikémiával és táplálkozási nehézségekkel járhatnak. Leírták a Pectus excavatumot, valamint a köldök- és inguinalis sérveket is. Az első jel egy szokatlanul vékony és tompa fejbőr lehet, 1-2 hónapos korban. Ez a jellegzetes haj hipopigmentált vagy depigmentált, és acélgyapotnak tűnik. Tompa és törékeny, különösen a súrlódásnak kitett területeken. További tünetek a késleltetett fejlődés, a helytelen étrend, a hányás és a hasmenés. Szokatlan megjelenés figyelhető meg, sápadt bőrrel, frontális vagy occipitális kiemelkedéssel, mikrognathiával és kövér pofákkal. A betegeknél fokozatos motoros diszfunkció és rohamok alakulnak ki. Az élet korai szakaszában az izomtónus általában csökken, de később a végtagok görcsössége és gyengesége váltja fel. A klinikai lefolyás általában súlyos. Vannak változó formák, és az occipitalis kürt szindróma (OHS) a legenyhébb ismert forma.