A mielofibrosis jobb kezelése felé
Miguel Gallardo, Országos Onkológiai Kutatóközpont
A mielofibrosis egy myeloproliferatív neoplazma, amely befolyásolja a csontvelő őssejtjeit, a különféle vérvonalakat létrehozó hematopoiesis elvégzéséért felelős. A kötőszövet felesleges termelődése jellemzi, amely fibrózishoz vezet, és végül a velő őssejtjeit helyettesíti. Ez pedig arra kényszeríti a vérsejtek érését, hogy a csontvelőn kívül történjen meg (extra-medulláris hematopoiesis), és az éretlen sejteket más szövetekbe, például lépbe vagy májba vándorolják. Ez egy ritka, de nagyon súlyos betegség, amelynek túlélése körülbelül ötéves kezeléssel jár. A mieloproliferatív neoplazmák kutatásának egyik mérföldköve 2005-ben következett be: a JAK2 gén mutációjának felfedezése, amely 2013-ban a CALR mutációjának megállapításával együtt megmagyarázta a betegséget 1990-ben okozó molekuláris mechanizmust. a betegektől.
Ennek a megállapításnak a fényében megkezdődött a verseny az inhibitorok kifejlesztésében ezek ellen a molekulák ellen, amely 2011-ben a JAK2 fehérje, a ruxolitinib inhibitorának kifejlesztésével valósult meg. Ez a kezelés elég hatékonynak bizonyult más myeloproliferatív neoplazmákban, mint például a policitémia vera és az esszenciális trombocitémia, olyan patológiákban, amelyek osztoznak a JAK2 mutációban, de a mielofibrosisban nem annyira.
Az Országos Onkológiai Kutatóközpont (CNIO) H12O-CNIO Hematológiai Daganatok Klinikai Kutatóegysége, amelyhez a 12 de Octubre Egyetemi Kórház szakemberei tartoznak, a Haematologica folyóiratban bemutatta azokat az eredményeket, amelyek megnyitják a módját a myelofibrosis kezelésének jelentős javítására, három gyógyszer kombinált terápiáját alkalmazva.
A sejtek kollagén festése myelofibrosissal. A bal oldali kezeletlen sejtek fibrózis jelenlétét mutatják, míg a jobb oldali, kezelt sejtek csökkent fibrózist mutatnak. Kép: CNIO.