Európa jóváhagyja a Waylivrát az egészségügyi szektor kezelésében. Acobur Asesores News

egészségügyi

Európa jóváhagyja a Waylivrát a családi chilomicronemia szindróma kezelésére

A jóváhagyás klinikai vizsgálatok eredményein alapul, amelyek azt mutatják, hogy a volanesorsen-kezelés klinikailag és statisztikailag szignifikáns csökkenést ér el a trigliceridek között a vizsgálati időszak alatt.

A Volanesorsén az egyetlen, a mai napig jóváhagyott kezelés a familiáris chilomicronemia szindrómában vagy az FCS-ben szenvedő betegeknél, ez a mérföldkő a betegség közösségében, akik eddig szenvedtek a terápiás lehetőségek hiányától.

Az FCS egy rendkívül ritka betegség, amelyet a lipoprotein lipáz (LPL) enzim hibás működése okoz, ami jelentős kockázatot és terheket jelent a betegségre, beleértve a kiszámíthatatlan és életveszélyes akut hasnyálmirigy-gyulladást. Becslések szerint világszerte 3000 és 5000 ember szenved FCS-ben, amelyek közül körülbelül 1000 Európában él.

Az Ionis Pharmaceuticals, Inc. és az Ionis Pharmaceuticals, Inc. leányvállalata, az Akcea Therapeutics Inc. bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EB) a Waylivra (volanesorsen) feltételes forgalomba hozatali engedélyét adta étrend-kiegészítőként felnőtt betegeknél, akiknél genetikailag megerősítették az FCS-t. chilomicronemia szindróma, magas hasnyálmirigy-gyulladás kockázatával, akiknél az étrendre és a trigliceridszint-csökkentő kezelésre adott válasz nem elegendő.