Cukorbetegség Kutatási tevékenységek és tudományos fejlemények Spanyol NICHD
Az Intézet előrelépései és tevékenységei
A NICHD kutatási portfóliója jelentős cukorbetegségi kezdeményezéseket tartalmaz a krónikus betegségek megelőzése, valamint az egészség és a betegségek korai eredetének megértése összefüggésében. A cukorbetegség, a kockázati tényezők, a betegségre vonatkozó projektek és a kapcsolódó eredmények több szervezeti egységet ölelnek fel, és számos nagy nemzetközi klinikai vizsgálatot tartalmaznak. A kutatás egy részét az alábbiakban ismertetjük.
A Gyermeknövekedési és Táplálkozási Osztály (PGNB) támogatja az 1-es típusú diabetes mellitus (T1DM), a 2-es típusú diabetes mellitus (T2DM) és a terhességi diabetes mellitus (GDM) különféle aspektusainak kutatását. A kutatási prioritások magukban foglalják a cukorbetegségben szenvedő gyermekek felderítésére szolgáló módszerek kidolgozását, valamint a immun immunmoduláció sikeres technikáinak kidolgozását a szervezet immunrendszerének a hasnyálmirigy béta sejtjeire irányuló támadásának megelőzésére vagy enyhítésére. A PGNB-kutatás olyan immunogenetikai módszereket is úttörőnek mutatott, amelyek rétegzik a T1DM kockázati szintjét. Az egyedi nyomozók által vezetett projektek mellett a PGNB számos hálózatot és számos hosszú távú és széleskörű klinikai vizsgálatot is támogat az Egyesült Államokban és a világon. E projektekről további részletekért keresse fel az Egyéb előrelépések és tevékenységek részt.
A PGNB által támogatott legújabb kutatási eredmények a következők:
A kutatók új megközelítést tesztelnek az immunreakciók csökkentésére a T1DM-ben.
A T1DM leggyakoribb formáját egy autoimmun reakció okozza (a test megtámadja saját egészséges sejtjeit), amely elpusztítja az inzulint termelő hasnyálmirigy béta (β) sejtjeit. Mivel a közelmúltban diagnosztizált cukorbetegségben szenvedők még mindig jelentős mennyiségű inzulint termelnek, kívánatos megőrizni a fennmaradó béta-sejtek működését a betegség rövid és hosszú távú szövődményeinek csökkentése érdekében. Mivel az immunrendszer T-sejtjei kulcsszerepet játszanak a T1DM autoimmun reakciójában, a kutatók megvizsgálták, vajon egy olyan gyógyszer, amely részben blokkolja a T-sejtek működését, előnyös lehet-e a korai T1DM-ben szenvedő betegek számára.
Egy 112 beteg bevonásával végzett randomizált klinikai vizsgálatban 77-et osztottak be abatacept-kezelésre, amely a reumás ízületi gyulladás (szintén autoimmun betegség) kezelésére használt gyógyszer, a T-sejtek aktivitásának blokkolásával. A többi beteg placebo-kezelést kapott. Az eredmények azt mutatták, hogy az abatacept jótékony kezdeti hatást fejtett ki, lassítva a béta-sejtek működésének csökkenését. 24 hónapos időszakban azonban az abatacept csoportban a béta sejtek funkciójának csökkenése megegyezett a placebo csoportéval. Azok a betegek, akik abataceptet kaptak, hasonló inzulinadagokkal rendelkeztek a vizsgálat végén, bár valamivel nagyobb mennyiségű inzulint termeltek saját antitesteikből. Míg ezek az eredmények azt jelezték, hogy az abatacept jelenleg nem megfelelő klinikai alkalmazásra, a tudósok további vizsgálatokat terveznek lefolytatni, hogy kiderüljön, hasznos lehet-e a T1DM korai szakaszában alkalmazott kombinációs terápia részeként. (PMID: 21719096)
Kísérleti tanulmány azt mutatja, hogy a hidrolizált formulák elősegíthetik a béta sejtek autoimmunitását és csökkenthetik a cukorbetegség kialakulásának kockázatát
Az NICHD támogatja a táplálkozási beavatkozás 77 központú, randomizált, kontrollált vizsgálatát a T1DM csökkentésére azoknál a gyermekeknél, akiknek genetikai kockázata van az autoimmun betegségek kialakulásában. A próbát arra tervezték, hogy megállapítsák, hogy a gyermekek hidrolizált fehérjével történő tehéntej-tápszerhez való elválasztása csökkenti-e a T1DM kialakulásának kockázatát.
Egy 230 kísérleti genetikai kockázatú gyermek bevonásával végzett kis kísérleti tanulmány eredményei nagyon biztatóak voltak. Ez a kutatás 50% -kal csökkentette a hasnyálmirigy inzulintermelő béta-sejtjei ellen irányuló autoantitestek előfordulását a hidrolizált fehérjekészítményhez rendelt csoportban. Ezeket az autoantitesteket a cukorbetegség kockázatának jelzőjeként használják, és úgy tűnik, hogy részt vesznek a béta sejtek támadásában. (PMID: 21064382)
Az őssejtek kezelése egerekben szabályozza a cukorbetegséget
Az őssejtek ígéretes megközelítést kínálnak a károsodott sejtek pótlásához szükséges sejttípusok előállításához a cukorbetegséggel kapcsolatos rendellenességekben. A cukorbetegség olyan betegség, amelyről régóta úgy gondolják, hogy kezelhető őssejtekkel, mert legalább a T1DM-et az egyetlen inzulint termelő sejttípus elvesztése okozza. Ezért meg lehet gyógyítani úgy, hogy a betegek inzulintermelő sejteket adnak laboratóriumban.