Eladó a HPA kezelésére szolgáló első gyógyszer - a Gaceta Médica
Ritka betegségek / Merk Serono Kuvan néven forgalmazza
A Merck német gyógyszeripari vegyi vállalat biotechnológiai részlege, a Merck Serono Spanyolországban piacra dobja a szapropterin-dihidrokloridot (Kuvan), amely az első gyógyszer hiperfenilalaninémia (HPA) kezelésére fenilketonuria vagy tetrahidrobiopterin (BH4) hiányban szenvedő betegeknél, amely ritka betegség a mai napig nem volt kezelés.
Megjelenése "előrelépést jelentett a fenilketonuriában szenvedő gyermekek terápiás kezelésében, mivel bizonyos esetekben lehetővé teszi az étrend liberalizálását, azzal a javulással, amelyet ez az életminőséggel jár" - magyarázza Jaume Campistol, a fenilketonuria egység koordinátora és A barcelonai San Joan de Déu Kórház neurológiai vezetője.
Ez a betegség egy örökletes patológia, amelyet a fenilalanin aminosav metabolizmusában részt vevő gén hibái okoznak, ami magas szintű aminosavat eredményez a szervezetben, amelyre Európában nem voltak gyógyszerek, és az egyetlen terápiás lehetőség korlátozott volt a fenilalaninban gazdag ételek (különösen a fehérjében gazdag élelmiszerek, például hús, hal, tojás, tejtermékek, diófélék, néhány zöldség ...) nagyon korlátozó étrendjéhez, amely napi aminosav-kiegészítéssel és a kémiai BH4. Emiatt a szapropterin-dihidrokloridot az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) ritka betegségek gyógyszerének jelölte meg, mint az első olyan gyógyszert, amelyet a hiperfenilalaninémia kezelésére javasolnak "- mondja José Cabrera, a Merck spanyolországi igazgatója.