Gerincizom atrófia kezelések Célzott terápiák és egyebek - egészséges életmód
A gerinc izom atrófiája (SMA) ritka genetikai állapot, amely miatt az izmok elgyengülnek és elsorvadnak. Az SMA legtöbb típusát csecsemőknél vagy kisgyermekeknél diagnosztizálják.
Az SMA életveszélyes ízületi deformitásokat, etetési nehézségeket és légzési problémákat okozhat. Az SMA-ban szenvedő gyermekek és felnőttek nehezen tudnak ülni, állni, járni vagy más tevékenységeket elvégezni segítség nélkül.
Jelenleg nincs ismert gyógyszer az SMA kezelésére. Azonban az új, célzott terápiák segíthetnek az SMA-ban szenvedő gyermekek és felnőttek kilátásainak javításában. Támogató terápia is rendelkezésre áll a tünetek és az esetleges szövődmények kezelésében.
Szánjon egy percet arra, hogy többet tudjon meg az SMA kezelési lehetőségeiről.
Multidiszciplináris ellátás
Az SMA különböző módon befolyásolhatja gyermeke testét. A változatos támogatási igények kezeléséhez elengedhetetlen az egészségügyi szakemberek multidiszciplináris csapatának összeállítása.
A rendszeres ellenőrzések lehetővé teszik gyermeke egészségügyi csapatának, hogy figyelemmel kísérje állapotát és felmérje, mennyire működik a kezelési terve.
Javasolhatják a gyermek kezelési tervének módosítását, ha gyermekének új vagy rosszabb tünetei jelentkeznek. Javasolhatnak változtatásokat is, ha új kezelések állnak rendelkezésre.
Célzott terápiák
Az SMA kiváltó okainak kezelésére az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) nemrég két célzott terápiát hagyott jóvá:
- nusinersen (Spinraza), amely gyermekek és felnőttek SMA kezelésére engedélyezett
- onasemnogen abeparvovec-xioi (Zolgensma), amelyet 2 évnél fiatalabb gyermekek SMA kezelésére engedélyeztek
Ezek a kezelések viszonylag új keletűek, ezért a szakértők még nem tudják, milyen hosszú távú hatásai lehetnek e kezelések alkalmazásának. A tanulmányok azt sugallják, hogy jelentősen korlátozhatják vagy lassíthatják az SMA progresszióját.
Spinraza
A Spinraza egyfajta gyógyszer, amelynek célja egy fontos fehérje termelésének növelése, az úgynevezett szenzoros motoros neuron (SMN) fehérje. Az SMA-ban szenvedők önmagukban nem termelnek elegendő fehérjét.
Az FDA a klinikai vizsgálatok alapján jóváhagyta a kezelést, amelyek arra utalnak, hogy a kezelésben részesülő csecsemők és gyermekek javíthatják a motoros mérföldköveket, például mászhatnak, ülhetnek, gördülhetnek, állhatnak vagy járhatnak.
Ha gyermeke orvosa felírja a Spinraza-t, akkor a gyógyszert be fogja fecskendezni a gyermek gerincvelőjét körülvevő folyadékba. A kezelés első két hónapjában négy adag gyógyszer beadásával kezdenek. Ezt követően 4 havonta adnak be egy adagot.
A gyógyszer lehetséges mellékhatásai a következők:
- fokozott a légúti fertőzések kockázata
- fokozott vérzési szövődmények kockázata
- Vese károsodása
- székrekedés
- hányás
- fejfájás
- Hátfájás
- láz
Bár mellékhatások lehetségesek, ne feledje, hogy gyermeke egészségügyi szolgáltatója csak akkor javasolja a gyógyszert, ha úgy gondolja, hogy az előnyök meghaladják a mellékhatások kockázatát.
Zolgensma
A Zolgensma egyfajta génterápia, amelyben módosított vírust használnak egy funkcionális SMN1 gén juttatására az idegsejtekbe. Az SMA-ban szenvedőknek hiányzik ez a funkcionális gén.
Az FDA olyan klinikai vizsgálatok alapján hagyta jóvá a gyógyszert, amelyekben csak 2 évesnél fiatalabb SMA-csecsemők vettek részt. A vizsgálatok résztvevői jelentős javulást mutattak a fejlődési mérföldkövekben, például a fejszabályozásban és a támogatás nélkül ülő képességben, összehasonlítva azzal, amit elvártak azoktól a betegektől, akik nem kaptak kezelést.
A Zolgensma egyedülálló kezelés intravénás (IV) infúzióval történik.