FundAME - FundAME
2019. szeptember 18
A DEVOTE egy klinikai vizsgálat lesz a SPINRAZA nagyobb dózisainak biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére az SMA kezelésében; a már kialakított biztonsági profil támogatja a lehetséges előnyök feltárását.
A SHINE-vizsgálat hosszú távú adatai azt mutatják, hogy a SPINRAZA-val közel 6 évig kezelt, 21 évesnél idősebb betegeknél javult és/vagy stabilizálódott a motoros funkció.
CAMBRIDGE, Massachusets, 2019. szeptember 18. (GLOBE NEWSWIRE) - A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a mai napon bejelentette a SPINRAZA (nusinersen) klinikai fejlesztési program frissítéseit, ideértve a DEVOTE nevű új globális klinikai vizsgálat megkezdését. A DEVOTE vizsgálat azt fogja értékelni, hogy a SPINRAZA magasabb dózisa még nagyobb hatékonyságot biztosíthat-e a gerinc izom atrófiájának (SMA) kezelésében nagy betegpopulációban. Ezenkívül a SPINRAZA kezelés biztonságosságát és hatékonyságát későn megjelenő SMA-val rendelkező személyeknél bemutató új adatokat egy plakáton mutatjuk be az Európai Gyermekgyógyászati Neurológiai Társaság (EPNS) Athénban (szeptember 17–21.) Tartott 13. kongresszusán.
Az SMA gondozási bázisával a SPINRAZA az egyetlen jóváhagyott kezelés csecsemők, gyermekek és felnőttek számára, amely betegek széles körében bizonyítékokkal rendelkezik, és több mint 40 országban több mint 8400, minden életkorú beteg kezelésével rendelkezik. A klinikai program ezen frissítései kiegészítik az SMA által eddig rendelkezésre álló legnagyobb és legátfogóbb klinikai adatokat.
Az új DEVOTE vizsgálat annak felmérésére, hogy a SPINRAZA nagyobb hatékonyságot tud-e nyújtani az SMA kezelésében.
A SPINRAZA bizonyított hosszú távú biztonsági profilja és a betegek széles körében bizonyított hatékonysága alapján a DEVOTE vizsgálat megvizsgálja a SPINRAZA még nagyobb hatékonyságának lehetőségét, valamint egyetlen dózisban történő beadása esetén a biztonságosságát és tolerálhatóságát. legmagasabb. A vizsgálat egy randomizált, kontrollált, 2/3-os fázisú dózisnövelési vizsgálat, amelyet világszerte 50 helyszínen kell lefolytatni, és 126 korú SMA-val rendelkező ember felvételét tervezik minden korosztályban, beleértve a felnőtteket is.
"A SPINRAZA alapvető változásokat hajtott végre az SMA természettörténetében" - mondta Alfred Sandrock, ifj., Ph.D., a Biogen ügyvezető alelnöke és főorvosa. „A betegség eredetében közvetlenül érintett antiszensz oligonukleotidok transzformatív terápiás lehetőséget nyújtanak. A SPINRAZA rendkívül specifikus megközelítése és jól jellemzett biztonsági profilja lehetővé teszi számunkra, hogy folytassuk a lehetséges megoldások feltárását az SMA közösség kiemelkedő orvosi igényeinek kielégítésére. ".
A három részből álló vizsgálat tartalmaz egy nyílt biztonsági értékelést és egy sarkalatos, kettős-vak, randomizált kontroll kezelést, amelyet egy nyílt kezelés időtartama követ. A biztonsági értékelést követően a vizsgálat két 50 milligramm (mg) 15 napos különbségű terhelési dózist hasonlít össze, amelyet négy havonta 28 mg fenntartó adag követ, és a jelenlegi SPINRAZA dózist, amelyet az USA Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) hagyott jóvá. ) - négy terhelésből áll, havonta 12 mg fenntartó dózissal. A vizsgálat harmadik része nyílt értékelés lesz annak meghatározására, hogy miként lehet a betegeket biztonságosan és hatékonyan átállítani a jelenleg jóváhagyott SPINRAZA dózisokkal a vizsgálatban értékelt legnagyobb dózisokra.
További információ a kísérletről (NCT04089566) elérhető a Clinicaltrials.gov oldalon.
Az EPNS-en bemutatandó adatok a motoros funkció javulását vagy stabilizálódását mutatják hosszú távú kezelés után
A SHINE (NCT02594124) integrált elemzése - a nyílt vizsgálat kiterjesztése SMA-s betegek számára, akik részt vettek a SPINRAZA korábbi vizsgálataiban - azt találta, hogy a későn megjelenő SMA-val (2. vagy 3. típusú) szenvedő gyermekeknél javulás vagy stabilizáció tapasztalható. vagy közelebbről a motorfunkció közel hat év alatt mért értékei, szemben a betegség természettudományi kohorszainak várható csökkenésével. A SHINE 24 olyan beteget követ, akik 2 és 15 éves koruk között kezdték meg a kezelést (10 SMA típusú 2 és 14 3 típusú beteg), akik átálltak a CS2/CS12 vizsgálatokból (olyan vizsgálatok, amelyek korábban azt mutatták, hogy a SPINRAZA-val kezelt, későn megjelenő SMA-s betegek javulást mutattak a motoros funkciókban és a betegség stabilizálásában, amelyet a kezeletlen betegek természetes történetében nem figyeltek meg). A vizsgálati betegek 7 és 21 év közöttiek voltak az utolsó tanulmányi látogatáskor.
A SHINE vizsgálat motoros funkcióinak mérései között szerepelt a Hammersmith kiterjesztett funkcionális motoros skála (HFMSE), a felső végtag modul (ULM) és a hat perces séta teszt (6MWT). Egyetlen résztvevő sem hagyta abba a kezelést nemkívánatos események miatt, és a közel hatéves nyomon követési időszak alatt nem találtak új biztonsági aggályokat.